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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

辽宁沈阳牡丹社区——举措惠民生 服务暖民心******

　　辽宁沈阳牡丹社区——

　　举措惠民生 服务暖民心(新时代新征程新伟业)

　　“今天早餐咋样？”早晨不到7点半，辽宁省沈阳市皇姑区三台子街道牡丹社区党委书记王晖走进社区老年餐厅，一边刷卡买饭，一边向正在用餐的老人们打招呼。“味道好，还便宜。”几位老人很是认可。

　　“下午盛京医院医生来社区义诊，大伙儿别忘了去。”王晖叮嘱。见有老人带着孙辈来吃饭，她又上前说道：“社区‘四点半课堂’新开了水墨画免费课程，小朋友有兴趣可以去听听。”

　　今年8月17日，习近平总书记来到牡丹社区考察时指出，老人和小孩是社区最常住的居民，“一老一幼”是大多数家庭的主要关切。我国已经进入老龄化社会。要大力发展老龄事业和老龄产业，有条件的地方要加强养老设施建设，积极开展养老服务。未成年人健康成长事关国家和民族未来，事关千千万万家庭幸福安康。社区要积极开展各种公益性课外实践活动，促进未成年人身体健康、心理健康、心灵健康。

　　牢记习近平总书记嘱托，牡丹社区着力加强“一老一幼”服务，提升社区服务功能，让居民获得感成色更足、幸福感更可持续、安全感更有保障。

　　老年餐厅 就餐放心

　　“大爷大妈开饭了，有黑米粥、茶叶蛋、炒土豆丝、大枣馒头……”7时15分，牡丹社区居民微信群里，社区老年餐厅厨师张万里上传了刚刚录制的小视频。

　　看到信息，71岁的居民孙兴月带着保温饭盒走向餐厅。“一人6元钱，早餐管够。”孙兴月说，“老伴常年生病卧床，全靠我照顾，没工夫做饭。老年餐厅帮了我们大忙。”

　　“咱社区已经建成40多年了，现有3000多户居民，老年人比例超过40%。老年人中，空巢老人比例也超过40%。不少老人年迈体弱，对他们来说，做一日三餐是个很重的负担。”王晖说，2021年7月，牡丹社区引入第三方机构，开设了老年餐厅，推出适合老年人的少油、少糖、少盐、口感软糯的菜品。

　　“刚开始是一荤两素，现在一餐有五六个菜可以选择。”孙兴月说，不仅菜品更加丰富，前不久还增设了晚餐，“以前我家的晚餐，经常是把留出来的午餐热一热。”

　　“习近平总书记在党的二十大报告中强调，‘采取更多惠民生、暖民心举措，着力解决好人民群众急难愁盼问题’。这也是我们社区工作的根本遵循。不少老年人希望提供晚餐服务，我们就跟第三方机构协商，增加了晚餐。还有一些行动不便的老年人提出，希望提供送餐服务，我们也采纳了。”王晖说。

　　“安大爷，晚上吃点什么？有土豆炖牛肉、炒菜花……”下午4点多，社区养老服务中心工作人员打电话询问居民安国祥。

　　“两荤一素一汤，你们看着搭配吧。”电话那头，传来安国祥的声音。老人今年83岁，老伴身体不好，得知老年餐厅开展送餐服务，他马上办了月卡，线上点餐，配送上门。

　　半小时后，安国祥从送餐人员手中接过热乎乎的晚餐，“一共11元，便宜又省心。”

　　目前，牡丹社区在老年餐厅就餐的居民，已从最初的每天二三十人增加到200多人。

　　居家养老 服务周到

　　理发，每次按0.5小时结算；助浴，每次按2小时结算；室内清洁，每次按1.5小时结算……其中，重度失能老年人每月可免费享受服务时长45小时；中度和轻度失能老年人每月可免费享受服务时长30小时；80周岁以上老年人以及计划生育特殊家庭中的70周岁以上老年人，每人每月给予3小时免费居家养老服务——在牡丹社区养老服务中心，墙上展板展示着政府购买居家上门服务内容和补贴标准。

　　今年以来，沈阳市着力优化居家养老服务供给模式，以60周岁以上的低保户、低收入家庭、分散供养特困人员和80周岁以上老年人等为服务对象，在200个试点社区开展政府购买居家养老服务。牡丹社区是试点社区之一。

　　安国祥和老伴均已年过八旬，两人每月可享受共6小时的免费居家养老服务。“昨天，我选了室内清洁服务，养老服务中心工作人员当天就上门打扫卫生。”安国祥说，“你们看，家里多干净。”

　　倡导志愿者与31户社区老年困难家庭结对帮扶，为社区45名孤寡老人提供每日走访服务……开展试点工作之际，牡丹社区主动作为，针对特殊困难老人推出更多关爱服务。王晖介绍：“今年以来，社区安排社工和网格员每天走访孤寡老人，掌握健康情况。”

　　眼看着天要下雪，王晖记挂74岁的孤寡老人单书清，吃罢午饭就拨通了她的电话。挂了电话，裹上羽绒服，王晖来到单书清家。“天快下雪了，您出门要注意保暖。”王晖叮嘱完，又问，“您的智能手环弄好了没？”

　　单书清捋起袖子，露出手腕上崭新的智能手环：“好啦！昨天社工过来就帮我整好啦，能测血压、看时间和一键呼救。有急事就呼你们。”

　　从单书清家出来，王晖来到社区养老服务中心，点开社区智慧养老信息平台，在健康数据查询一栏输入单书清的名字，电脑屏幕上立即显示出相关数据：高压127毫米汞柱，低压79毫米汞柱；心率74次/分钟；血氧98%……“我们为每一位孤寡老人配备了智能手环，社区工作人员能够第一时间掌握老人的健康动态。”王晖说。

　　教育课堂 陪伴成长

　　翻滚、侧旋、穿过障碍物、点刹着陆，一气呵成。在牡丹社区党群活动中心二楼大厅，9岁的栾家瑞操作航空模拟飞行设备，控制飞机完成一个又一个技术动作。在他身旁，还有11名孩子，每人都在操作一台设备。“我很喜欢航模课程，最近学会了操作新机型，有空就来练。”栾家瑞说，自己的梦想是当一名飞行员。

　　来自皇姑区航空实验小学的科技教师李岩，正在一旁指导。“社区邀请我们在这里开设航空模拟飞行课程，一周两次，报名的孩子越来越多。”李岩说。

　　二楼小教室里，3排6张长桌上，笔墨纸砚已备好，12名孩子目不转睛地盯着老师，不时抬起小手，模仿着运笔着墨的动作。教室外墙上张贴着课程表：绘画、书法、篆刻……

　　7岁的张凯博正读小学一年级，这是他第一次参加水墨画课程。“孩子愿意学，我们也想培养他的兴趣爱好。这个课堂确实好。”他的妈妈吴云告诉记者。

　　学校放学，社区“开学”。5年前，牡丹社区免费开设幸福教育课堂，为社区特困家庭、双职工家庭等儿童提供课业托管、兴趣培养等公益课程，被居民们称作“四点半课堂”。

　　“我们邀请大学教授、中小学老师和志愿者来为孩子们免费讲课，社区3到12岁的孩子都能报名。如今已开设20多门课程，累计有近万人次上课。”王晖介绍。

　　习近平总书记在牡丹社区考察时指出，小康梦、强国梦、中国梦，归根到底是老百姓的“幸福梦”。

　　“我们将继续做好‘一老一幼’服务工作，采取更多惠民生、暖民心举措，和大家一起建设更加美好的家园。”展望未来，王晖充满信心。 (人民日报 记者 辛 阳 刘佳华)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）